罗汉·塞思(Rohan Seth)在推出被誉为社交媒体中下一个热门的应用程序的同时,还建立了Lydian Accelerator,这是一个非营利性的基因治疗组织,其灵感来自他的小女儿。
自今年年初以来,新的社交媒体应用程序Clubhouse就在COVID-19疫情期间冒出头,在通讯体中成为潜在占据主导地位的黑马。今年1月获得1亿美元的投资并在埃隆·马斯克(Elon Musk)找到了用户,程式包括现场音频、仅限邀请的应用程序,这个应用程式使其创始人Rohan Seth和Paul Davison脱颖而出。尽管两人还是相当低调,但塞思一直在努力完成另一个他想让每个人都知道的项目:为患有严重基因突变的儿童量身定制基因治疗的应用程式。
当塞思(Seth)和他的妻子詹妮弗(Jennifer)在2019年初喜获麟儿莉迪亚(Lydia)时,他们陷入了困境。 Lydia出生时有一个突变的基因KCNQ2,它会影响大脑的功能,从出生起便会发作癫痫病。塞思说,她被医生列为「严重残疾」,随后无法「比同龄人大几个月也无法爬行,走路或说话」
父亲节新讯!莉迪亚(Lydia)今天满18个月。她的身体和精神上都有残疾,但是我们很感谢她的甜蜜和快乐。我们希望今年10月开始进行基因治疗,并将继续努力为她和像她这样的孩子创造更美好的未来!
史丹佛大学的毕业生成立了非盈利组织Lydian Accelerator,该组织以Lydia的名字命名,宗旨在为他的女儿和其他与她一样的人创建定制的遗传学治疗方法,同时定期记录他在网站上的经历,以期他的研究能够了解基因突变是如何发生的。
通过广泛的研究和与领先科学家的意见交流,这对夫妻发现了一种称为反义寡核苷酸(ASO)的技术,该技术可抵抗婴儿期的突变,使他们的女儿和其他与她一样的人有康复的机会。尽管需要为每位患者量身定制ASO技术,这需要花费数月的研究,但夫妻俩还是决定以唯一的方式解决这个问题(作为电脑科学家),方法是源于女儿的治疗方法并将其提供给所有这些,也为他人提供了恢复健康的工具。
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